2021年12月24日、山形大学らの研究グループが、難病の筋萎縮性側索硬化症(ALS)の治療薬候補を新たに見つけたことを発表。アルツハイマー型認知症の治療薬として開発中の薬が、ALS発症の原因となるタンパク質が異常な塊を形成する作用(異常凝集)を抑える効果が確認されたとのことです。
この薬は5~6年後の実用化を目指しているそう。実用化することで、ALSの根本的な治療ができるようになる可能性があります。
ALSを発症すると少しずつ身体を動かせなくなっていきます。脳や脊髄などにある運動神経にタンパク質が異常な塊を作ることで神経が損傷もしくは死滅するため、筋肉への指令伝達ができなくなるのです。
個人差はありますが、手足が動かせなくなることから始まり、ろれつが回らなくなる、呼吸ができなくなるなど、次第に病状が全身に進行していくことが特徴です。
症状が進行していくと、車椅子や人工呼吸器を使用する必要が出てくるため自立した生活は難しくなり、生活の質が落ちることも多くあります。しかし、現状では進行を遅らせる治療法はあるものの、根本的な治療法の発見には至っていません。
そういった状況を打破する可能性があるのが、今回の山形大学と国立病院機構山形病院の共同研究。研究グループが治療薬候補として挙げたのは、京都市の創薬ベンチャー企業「グリーン・テック」が開発中の「GT863」という薬です。
GT863は、もともとアルツハイマー型認知症の治療薬として開発されていたもの。アルツハイマー型認知症もタンパク質の異常凝集が原因で、脳神経を損傷することが原因とされている病気です。そのため研究グループはALSにも有効と考え、研究を進めていました。
研究グループはALSを発症するよう遺伝子操作したマウスの一部にGT863を投与し、投与したマウスと投与していないマウスを比較しました。投与したマウスの脳では、異常凝集するタンパク質の形成が投与していないマウスの半分程まで減り、死滅した神経は2割程度に抑えられていました。
GT863は2024年にALS患者への臨床試験に入る予定で、2027~2028年の実用化を目指すとのことです。
これまでALSの治療には、薬物療法やリハビリテーションなどがおこなわれてきました。しかしこれらは、ALSの進行を止めたり症状を完全になくす治療ではなく、あくまで症状の進行を緩和する治療法でした。一方で今回発表された治療薬は、ALSの進行を止める可能性を持っています。
まだ実用化には時間がかかるものの、ALSで苦しんでいる方やその家族にとって、とても良いニュースと言えるのではないでしょうか。
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